JAV FDA patvirtino Rezdiffra (resmetiromą) suaugusiems, sergantiems neciroze, nealkoholiniu steatohepatitu (NASH) ir vidutinio sunkumo ar pažengusiu kepenų randėjimu (fibroze), vartoti kartu su dieta ir mankšta.
Iki šiol pacientai, sergantys neciroze nealkoholiniu steatohepatitu (NASH), kurie taip pat turi reikšmingų kepenų randų, neturėjo vaistų, kurie galėtų tiesiogiai paveikti jų būklę. kepenų pažeidimas. FDA patvirtinus Rezdiffra, be dietos ir fizinio krūvio šiems pacientams pirmą kartą bus suteikta galimybė gydytis.
NASH yra nealkoholinių riebalų progresavimo rezultatas kepenys liga kur kepenys uždegimas, laikui bėgant, gali sukelti kepenų randus ir kepenų funkcijos sutrikimus. NASH dažnai siejamas su kitomis sveikatos problemomis, tokiomis kaip aukštas kraujospūdis ir 2 tipo diabetas. Bent jau vienu apskaičiavimu, maždaug 6–8 milijonai žmonių JAV serga NASH su vidutinio sunkumo ar pažengusiu kepenų randu, o šis skaičius turėtų didėti.
Rezdiffra yra dalinis skydliaukės hormonų receptorių aktyvatorius; Rezdiffra aktyvavus šį receptorių kepenyse, sumažėja kepenų riebalų kaupimasis.
Rezdiffra saugumas ir veiksmingumas
Rezdiffra saugumas ir veiksmingumas buvo įvertintas remiantis pakaitinės baigties analize 12 mėnesį 54 mėnesių atsitiktinių imčių, dvigubai aklu placebu kontroliuojamo tyrimo metu. Pakaitinis galutinis taškas matavo mastą kepenys uždegimas ir randai. Rėmėjas turi atlikti tyrimą po patvirtinimo, kad patikrintų ir apibūdintų Rezdiffra klinikinę naudą. Tai bus atlikta užbaigus tą patį 54 mėnesių tyrimą, kuris vis dar vyksta. Norėdami dalyvauti tyrime, pacientai turėjo turėti a kepenys biopsija, rodanti uždegimą dėl NASH su vidutinio sunkumo ar pažengusiu kepenys randai. Tyrimo metu 888 tiriamieji buvo atsitiktinai paskirti gauti vieną iš šių: placebo (294 tiriamieji); 80 miligramų Rezdiffra (298 tiriamieji); arba 100 miligramų Rezdiffra (296 tiriamieji); kartą per parą, be standartinės NASH priežiūros, kuri apima konsultacijas dėl sveikos mitybos ir mankštos.
Po 12 mėnesių kepenų biopsijos parodė, kad didesnei daliai tiriamųjų, gydytų Rezdiffra, NASH išnyko arba kepenų randai pagerėjo, palyginti su tais, kurie vartojo placebą. Iš viso nuo 26 % iki 27 % tiriamųjų, vartojusių 80 miligramų Rezdiffra, ir nuo 24 % iki 36 % tiriamųjų, vartojusių 100 miligramų Rezdiffra, NASH išsiskyrė ir nepasunkėjo kepenų randai, palyginti su 9 % iki 13 % tiriamųjų, kurie vartojo 23 miligramų Rezdiffra. gavo placebą ir konsultavo dėl dietos ir mankštos. Atsakymų diapazonas atspindi skirtingus patologų parodymus. Be to, iš viso pagerėjo 80 % tiriamųjų, kurie vartojo 24 miligramų Rezdiffra, ir 28 %–100 % tiriamųjų, kurie vartojo XNUMX miligramų Rezdiffra. kepenys randai ir nepablogėjo NASH, palyginti su 13–15 % tų, kurie vartojo placebą, priklausomai nuo kiekvieno patologo rodmenų. Pastebima, kad šie pokyčiai daliai pacientų po vienerių gydymo metų pastebimi, nes liga paprastai progresuoja lėtai, daugumai pacientų prireikia metų ar net dešimtmečių, kol progresuoja.
Šalutinis Rezdiffra poveikis
Dažniausias Rezdiffra šalutinis poveikis buvo viduriavimas ir pykinimas. Rezdiffra pateikiami tam tikri įspėjimai ir atsargumo priemonės, pvz., vaistų sukeltas toksiškumas kepenims ir su tulžies pūsle susijęs šalutinis poveikis.
Rezdiffra reikia vengti vartoti pacientams, sergantiems dekompensuota ciroze. Pacientai turi nutraukti Rezdiffra vartojimą, jei atsiranda pablogėjimo požymių ar simptomų kepenys veikia gydymo Rezdiffra metu.
Rezdiffra vaistų sąveika
Rezdiffra vartojimas kartu su tam tikrais kitais vaistais, ypač statinais, mažinančiais cholesterolio kiekį, gali sukelti reikšmingą vaistų sąveiką. Sveikatos priežiūros paslaugų teikėjai turėtų peržiūrėti visą recepto informaciją, kad gautų papildomos informacijos apie šią galimai reikšmingą vaistų sąveiką su Rezdiffra, rekomenduojamas dozes ir vartojimo pakeitimus.
Šios JAV maisto ir vaistų administracija patvirtino Rezdiffra pagal pagreitintą patvirtinimo būdą, kuris leidžia anksčiau patvirtinti vaistus, kuriais gydomos sunkios būklės ir tenkinami nepatenkinti medicininiai poreikiai, remiantis pakaitalu arba tarpiniu klinikiniu baigtimi, kuris pagrįstai gali numatyti klinikinę naudą. Reikalingas pirmiau minėtas 54 mėnesių tyrimas, kuris vyksta, įvertins klinikinę naudą po 54 mėnesių gydymo Rezdiffra.
Rezdiffra pagal šią indikaciją gavo proveržio terapijos, greito gydymo ir prioritetinės peržiūros pavadinimus.
Šios JAV maisto ir vaistų administracija suteikė Rezdiffra patvirtinimą įmonei Madrigal Pharmaceuticals.
***
šaltinis:
FDA 2024. Pranešimas spaudai – FDA patvirtino pirmąjį gydymą pacientams, kuriems yra kepenų randų dėl suriebėjusių kepenų ligos. Paskelbta 14 m. kovo 2024 d. Galima rasti adresu https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
