Mezenchiminių kamieninių ląstelių (MSC) terapija: FDA patvirtina Ryoncil 

Ryoncil buvo patvirtintas gydyti steroidams atsparią ūmią transplantato prieš šeimininką ligą (SR-aGVHD), gyvybei pavojingą būklę, kuri gali atsirasti dėl kraujo kamieninių ląstelių transplantacijos, atliekamos siekiant pakeisti defektines recipiento kamienines ląsteles sergant tam tikro tipo kraujo vėžiu. , kraujo sutrikimai arba imuninės sistemos sutrikimai. Dėl to Ryoncil yra pirmoji FDA patvirtinta MSC (mezenchiminių kamieninių ląstelių) terapija. Ryoncil sudėtyje yra MSC, išskirtų iš sveikų suaugusių žmonių donorų kaulų čiulpų, kurie gali diferencijuotis į daugybę kitų tipų ląstelių. Intraveninės mezenchiminių stromos ląstelių (MSC) infuzijos suteikia naudos išgyvenimui.  

2024 m. gruodžio 18 d. FDA patvirtino Ryoncil (remestemcel-L-rknd) – alogeninę (donoro) kaulų čiulpų kilmės mezenchiminių stromos ląstelių (MSC) terapiją, skirtą steroidams atsparios ūminės transplantato prieš šeimininką ligos (SR-aGVHD) gydymui vaikams nuo 2 mėnesių amžiaus. Tai reiškia, kad Ryoncil yra pirmoji FDA patvirtinta MSC (mezenchiminių kamieninių ląstelių) terapija.

Ryoncil sudėtyje yra MSC, išskirtų iš sveikų suaugusių žmonių donorų kaulų čiulpų, kurie gali diferencijuotis į daugybę kitų tipų ląstelių.  

Steroidams atspari ūminė transplantato prieš šeimininką liga (SR-aGVHD) yra rimta ir gyvybei pavojinga būklė, galinti turėti didelių, plataus masto pasekmių sveikatai, įskaitant daugelio organų pažeidimą, pablogėjusią gyvenimo kokybę ir mirties riziką. pacientų. Tai gali atsirasti kaip alogeninės hematopoetinės (kraujo) kamieninių ląstelių transplantacijos (allo-HSCT) komplikacija.   

Allo-HSCT pacientas gauna kraujodaros kamienines ląsteles iš sveiko donoro, kad pakeistų savo kamienines ląsteles ir suformuotų naujas kraujo ląsteles. Ši procedūra dažnai atliekama gydant tam tikras kraujo vėžio rūšis, kraujo sutrikimus ar imuninės sistemos sutrikimus. 

Ryoncil buvo patvirtintas įvertinus jo saugumą ir veiksmingumą daugiacentriame vienos grupės tyrime, kuriame dalyvavo 54 vaikai, sergantys SR-aGVHD, kuriems buvo atlikta allo-HSCT. Dalyviai gavo aštuonias Ryoncil infuzijas į veną du kartus per savaitę keturias savaites iš eilės. Veiksmingumo vertinimas visų pirma buvo pagrįstas atsako į gydymą dažniu ir trukme praėjus 28 dienoms po Ryoncil vartojimo pradžios. 

Kitame SR-aGVHD tyrime po allo-HSCT buvo nustatyta, kad MSC ir baziliksimabo (monokloninio antikūno, naudojamo transplantato atmetimo profilaktikai) derinys sukelia daug geresnį visiško atsako (CR) greitį nei vienas baziliksimabas.

Klinikinių tyrimų metu buvo pastebėta, kad IV mezenchiminių stromos ląstelių (MSC) infuzijos suteikia naudos išgyvenimui. 

*** 

Nuorodos:  

1. FDA naujienų leidimas – FDA patvirtino pirmąją mezenchiminių stromos ląstelių terapiją, skirtą steroidams atspariai ūminei transplantato prieš šeimininką ligai gydyti. Paskelbta 18 m. gruodžio 2024 d https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. ir kt. Mezenchiminės stromos ląstelės ir baziliksimabas pagerina atsaką į steroidams atsparią ūminę transplantato prieš šeimininką ligą kaip antros eilės gydymą: daugiacentris, atsitiktinių imčių, kontroliuojamas tyrimas. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE ir kt. Dvejų metų iPS ląstelių kilmės mezenchiminių stromos ląstelių saugumo rezultatai sergant ūmine steroidams atsparia transplantato prieš šeimininką liga. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***