FDA patvirtino naują hemofilijos gydymo metodą – Qfitlia (Fitusiranas). Tai maža interferuojanti RNR (siRNR) pagrindu veikianti terapija, kuri sąveikauja su natūraliais antikoaguliantais, tokiais kaip antitrombinas (AT) ir audinių faktoriaus kelio inhibitorius (TFPI). Ji jungiasi prie AT mRNR kepenyse ir blokuoja AT transliaciją, taip sumažindama antitrombino kiekį ir pagerindama trombino susidarymą. Ji skiriama po oda, pradedant kartą per du mėnesius. Injekcijų dozė ir dažnis koreguojami naudojant INNOVANCE Antithrombin diagnostikos prietaisą, kuris užtikrina antitrombino aktyvumą tiksliniame diapazone. Fiksuota dozė nėra patvirtinta. Naujasis gydymas yra reikšmingas pacientams, nes jis skiriamas rečiau nei kiti esami variantai.
Qfitlia (fitusiranas) buvo patvirtintas JAV (28 m. kovo 2025 d.) įprastinei profilaktikai, siekiant išvengti kraujavimo epizodų arba sumažinti jų dažnį suaugusiems ir 12 metų ir vyresniems vaikams, sergantiems hemofilija A arba hemofilija B, su VIII ar IX faktoriaus inhibitoriais (neutralizuojančiais antikūnais) arba be jų. Naujas gydymas yra reikšmingas, nes jis skiriamas rečiau (pradedant kartą per du mėnesius) nei kitos esamos galimybės.
Kraujavimo sutrikimai sergant hemofilija atsiranda dėl nepakankamų krešėjimo faktorių. Hemofilija A atsiranda dėl VIII krešėjimo faktoriaus (FVIII) trūkumo, o hemofilija B – dėl mažo IX faktoriaus (FIX) kiekio. Funkcinio XI faktoriaus trūkumas yra atsakingas už hemofiliją C. Šios būklės gydomos infuzuojant komerciškai paruoštą krešėjimo faktorių arba ne faktoriaus preparatą kaip funkcinį trūkstamo faktoriaus pakaitalą.
Octocog alfa (Advate), kuri yra genetiškai modifikuota naudojant DNR technologiją, VIII krešėjimo faktoriaus versija, dažniausiai naudojamas profilaktiškai ir pagal poreikį hemofilijos A gydymui. Hemofilijai B, alfa nonakogas (BeneFix), yra dažniausiai naudojama inžinerinė IX krešėjimo faktoriaus versija.
Hympavzi (marstacimab-hncq) buvo patvirtintas JAV (11 m. spalio 2024 d.) ir ES (19 m. rugsėjo 2024 d.) kaip naujas vaistas, skirtas hemofilija A arba hemofilija B sergančių asmenų kraujavimo epizodų profilaktikai. Tai žmogaus monokloninis antikūnas, kuris apsaugo nuo kraujavimo epizodų, vadinamų „natūralų antibakterinį“ faktorių. sumažina jo antikoaguliacinį aktyvumą ir taip padidina trombino kiekį. Tai pirmasis, be faktoriaus ir kartą per savaitę atliekamas hemofilijos B gydymas.
Kitas monokloninis antikūnas Concizumab (Alhemo) buvo patvirtintas JAV (20 m. gruodžio 2024 d.) ir ES (16 m. gruodžio 2024 d.) kraujavimo epizodų profilaktikai pacientams, sergantiems hemofilija A su VIII faktoriaus inhibitoriais arba hemofilija B su IX faktoriaus inhibitoriais. Kai kuriems hemofilija sergantiems pacientams, vartojantiems „krešėjimo faktoriaus vaistus“ dėl jų kraujavimo sutrikimo, susidaro antikūnų (prieš krešėjimo faktoriaus vaistus). Susidarę antikūnai slopina „krešėjimo faktoriaus vaistų“ veikimą, todėl jie tampa mažiau veiksmingi. Koncizumabas (Alhemo), kasdien švirkščiamas po oda, skirtas gydyti šią būklę, kuri tradiciškai buvo gydoma skatinant imuninę toleranciją kasdien švirkščiant krešėjimo faktorius.
Nors mpavzi (marstacimab-hncq) ir Concizumab (Alhemo) yra monokloniniai antikūnai, naujasis gydymas Qfitlia (fitusiranas) yra nedidelis trukdantis RNR (siRNR) pagrįstas terapinis preparatas, kuris trikdo natūralius antikoaguliantus, tokius kaip antitrombinas (AT) ir audinių faktoriaus kelio inhibitorius (TFPI). Jis prisijungia prie AT mRNR kepenyse ir blokuoja AT transliaciją, taip sumažindamas antitrombino kiekį ir pagerindamas trombino susidarymą.
Qfitlia (fitusiranas) švirkščiama po oda, pradedant kartą per du mėnesius.
Dozė ir injekcijų dažnis koreguojami naudojant INNOVANCE antitrombino kompanioninę diagnostiką, kuri užtikrina antitrombino aktyvumą tiksliniame diapazone. Fiksuota dozė nepatvirtinta. Nepaisant to, naujas gydymas yra reikšmingas pacientams, nes jis skiriamas rečiau nei kitos esamos galimybės.
***
Nuorodos:
- FDA naujienų pranešimas – FDA patvirtina naują hemofilijos A arba B gydymą su faktoriaus inhibitoriais arba be jų. Paskelbta 28 m. kovo 2025 d. Galima rasti adresu https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
Susijęs straipsnis:
- Koncizumabas (Alhemo) nuo A arba B hemofilijos su inhibitoriais (29 gruodžio mėn. 2024)
- Hympavzi (marstacimabas): naujas hemofilijos gydymas (12 m. Spalio 2024 d.)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}