Tecelra (afamitresgeno autoleucelis), genų terapija, skirta suaugusiųjų, sergančių metastazavusia sinovine sarkoma, gydymui, buvo patvirtinta JAV maisto ir vaistų administracija. Patvirtinimas buvo pagrįstas saugos ir veiksmingumo įvertinimu daugiacentriame atvirame klinikiniame tyrime. Tai pirmasis FDA patvirtintas T ląstelių receptorius (TCR) genų terapija.
Vartojama kaip vienkartinė IV dozė, Tecelra yra autologinė T ląstelių imunoterapija, pagaminta iš paties paciento T ląstelių, kurios yra modifikuotos taip, kad ekspresuotų TCR, nukreiptą į MAGE-A4 antigeną, ekspresuojamą sinovinės sarkomos vėžio ląstelių.
Pykinimas, vėmimas, nuovargis, infekcijos, karščiavimas, vidurių užkietėjimas, dusulys, pilvo skausmas, ne širdies skausmas krūtinėje, sumažėjęs apetitas, greitas širdies susitraukimų dažnis, nugaros skausmas, hipotenzija, viduriavimas ir patinimas yra dažniausiai pasitaikančios su šiuo gydymu susijusios nepageidaujamos reakcijos. Pacientas gali patirti pavojingo tipo agresyvų imuninės sistemos atsaką, taip pat gali pasireikšti su imuninio efektorinėmis ląstelėmis susijęs neurotoksiškumo sindromas (ICANS). Todėl šiuo būdu gydomus pacientus reikia stebėti ir jiems patarti nevairuoti ir neužsiimti pavojinga veikla mažiausiai keturias savaites po Tecelra vartojimo.
Sinovinė sarkoma yra reta forma Vėžys kurioje vystosi piktybinės ląstelės ir minkštuosiuose audiniuose susidaro navikas. Jis gali atsirasti daugelyje kūno dalių, dažniausiai vystosi galūnėse. Tai potencialiai gyvybei pavojingas vėžys, turintis niokojantį poveikį žmonėms. Kiekvienais metais sinovinė sarkoma paveikia apie 1,000 žmonių JAV ir dažniausiai pasireiškia 30 metų ar jaunesniems suaugusiems vyrams.
Gydymas paprastai apima operaciją, siekiant pašalinti naviką, taip pat gali apimti radioterapiją ir (arba) chemoterapiją. Tecelra patvirtinimas suteikia naują galimybę nukentėjusiems žmonėms, kurie dažnai susiduria su ribotomis gydymo galimybėmis.
„Tecelra“ patvirtinimas suteiktas „Adaptimmune, LLC“.
***
Nuorodos:
- FDA patvirtino pirmąją genų terapiją, skirtą metastazavusia sinovijos sarkoma sergantiems suaugusiems gydyti. Paskelbta 02 m. rugpjūčio 2024 d. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
***
