Koncizumabas (Alhemo) nuo A arba B hemofilijos su inhibitoriais

Koncizumabas (komercinis pavadinimas – Alhemo) , monokloninis antikūnas, buvo patvirtintas FDA 2024 m. gruodžio 20 d. kraujavimo epizodų profilaktikai pacientams, sergantiems hemofilija A su VIII faktoriaus inhibitoriais arba hemofilija B su IX faktoriaus inhibitoriais. Prieš kelias dienas, 2024 m. gruodžio 16 d., Europos vaistų agentūra (EMA) jį patvirtino toms pačioms indikacijoms.

Kai kuriems hemofilija sergantiems pacientams, vartojantiems „krešėjimo faktoriaus vaistus“ dėl jų kraujavimo sutrikimo, susidaro antikūnų (prieš krešėjimo faktoriaus vaistus). Susidarę antikūnai slopina „krešėjimo faktoriaus vaistų“ veikimą, todėl jie tampa mažiau veiksmingi. Ši būklė šiuo metu gydoma skatinant imuninę toleranciją kasdien švirkščiant krešėjimo faktorius. Patvirtinus Concizumab (Alhemo) tokiems pacientams suteikiamas alternatyvus gydymas.  

Koncizumabas kasdien švirkščiamas po oda.  

Alhemo patvirtinimas buvo pagrįstas jo saugumo ir veiksmingumo įvertinimu daugianacionaliniame, daugiacentriame, atvirame, 3 fazės klinikiniame tyrime. Tyrimo metu metinis kraujavimo dažnis (ABR) sumažėjo 86 % Alhemo gydymo grupėje, palyginti su grupe, kuriai nebuvo taikoma profilaktika.  

Kraujavimo sutrikimai sergant hemofilija atsiranda dėl nepakankamų krešėjimo faktorių. Hemofilija A atsiranda dėl VIII krešėjimo faktoriaus trūkumo, o hemofilija B – dėl mažo IX faktoriaus kiekio. Funkcinio XI faktoriaus trūkumas yra atsakingas už hemofiliją C. Šios būklės gydomos infuzuojant komerciškai paruoštą krešėjimo faktorių arba ne faktoriaus preparatą kaip funkcinį trūkstamo faktoriaus pakaitalą.  

Octocog alfa (Advate), kuri yra genetiškai modifikuota naudojant DNR technologiją, VIII krešėjimo faktoriaus versija, dažniausiai naudojamas profilaktiškai ir pagal poreikį hemofilijos A gydymui. Hemofilijai B, alfa nonakogas (BeneFix), yra dažniausiai naudojama inžinerinė IX krešėjimo faktoriaus versija.  

Hympavzi (marstacimabas-hncq) , žmogaus monokloninis antikūnas, nukreiptas prieš „audinių faktoriaus kelio inhibitorių“, neseniai buvo patvirtintas kaip naujas vaistas kraujavimo epizodų prevencijai asmenims, sergantiems hemofilija A arba hemofilija B.

*** 

Nuorodos:  

1. FDA patvirtina vaistą, skirtą užkirsti kelią kraujavimo epizodams arba sumažinti jų dažnį pacientams, sergantiems hemofilija A su inhibitoriais arba hemofilija B su inhibitoriais. Paskelbta 20 m. gruodžio 2024 d https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or 

2. EMA. Alhemo – koncizumabas. Yra https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo bei https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm  

3. NHS. Hemofilijos gydymas. Galimas adresu https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/ 

4. CDC. Hemofilijos gydymas. Galimas adresu  https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html 

Susijęs straipsnis 

• Hympavzi (marstacimabas): naujas hemofilijos gydymas. Mokslinis Europos. Paskelbta 12 m. spalio 2024 d. Prieinama http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/ 

***